Культура и общество

Здoрoвьe 24 Лeчeниe Мeтoд «гeнeтичeскиx нoжниц»: oдoбрили тeрaпию про лeчeния рeдкoй бoлeзни крoви

Aвтoр:

Aнaстaсия Лукaшeвскaя

В СШA oдoбрили гeнную тeрaпию к лeчeния рeдкoгo нaслeдствeннoгo зaбoлeвaния крoви. Oнa oснoвaнa нa мeтoдe oт нoбeлeвскиx лауреаток.

Уделить

Речь идет о терапию Casgevy, ее торжественно утвердили для лечения бета-талассемии. Рассказываем, что-нибудь известно о методе и о томишко, как удалось произвести лечение.

Как действует терапевтика Casgevy

Во старинны годы лечения этим методом используют «молекулярные ножница» для вырезания дефектных частей генов, которые после можно «отключить» не то — не то заменить нормальной ДНК.

Casgevy – фигли это Casgevy – сие терапия от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, основанная возьми технологии редактирования генов CRISPR/Cas9. Лечение Casgevy показана с целью лечения людей в возрасте 12+ планирование, постоянно нуждающихся в переливании краски (имеют трансфузионно-зависимую бета-талассемию тож TDT).

За ее развертывание присвоили Нобелевку

Изобретательницы «генетических ножниц» Эммануэль Шарпентье и Дженнифер А. Дудна в 2020 году получили Нобелевскую премию.

Доколе же решение американского регулятора FDA позволило методу Casgevy выручить второе одобрение в США. Опять-таки в декабре 2023 годы препаратом разрешили пломбировать серповидноклеточную анемию – наследственное немочь крови.

Кому пора и совесть знать доступно лечение

Casgevy закругляйтесь доступна в начале сего года по прейскурантной цене 2,2 миллиона долларов.

Терапию могут пускать в дело только медучреждения, имеющие практику трансплантации стволовых клеток.

Боле о бета-талассемии, в области которой приняли изволение

β-талассемия – это наследственное хворость крови, характеризующееся нарушением синтеза цепей бета-глобина. Носителями этой болезни являются 1,5% населения планеты.

Числом данным Национального института здоровья Британии, эдак 23 тысяч детей каждогодно рождаются с тяжелой формой β-талассемии. Их бытие зависит от переливания месяцы.